Portaria no Diário Oficial autoriza emicizumabe para crianças de até 6 anos com hemofilia A sem inibidores do fator VIII. O protocolo nacional fixa critérios de inclusão, tratamento e controle para secretarias de Saúde.
O Ministério da Saúde aprovou protocolo para uso do medicamento emicizumabe no tratamento de crianças até 6 anos com hemofilia A que não apresentam inibidores do fator VIII. A aprovação foi publicada em portaria na edição desta quinta-feira (15) do Diário Oficial da União.
O documento estabelece critérios de diagnóstico, de inclusão e exclusão de pacientes, além das condições de tratamento e dos mecanismos de regulação, controle e avaliação do uso do fármaco. O protocolo tem abrangência nacional e deverá ser usado pelas secretarias de Saúde dos estados, do Distrito Federal e dos municípios para regular o acesso ao tratamento.
O emicizumabe será aplicado por via subcutânea, o que torna o procedimento menos invasivo quando comparado à terapia tradicional com fator VIII, que exige infusões intravenosas. Segundo a portaria, o novo esquema terapêutico também diminuiria a frequência dos sangramentos em pacientes pediátricos.
O texto publicado determina ainda obrigações administrativas: o paciente ou o responsável legal deverá ser informado sobre os potenciais riscos, efeitos colaterais e eventos adversos relacionados ao uso do emicizumabe. O protocolo completo ficará disponível na área destinada aos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) do Ministério da Saúde.
Para viabilizar o atendimento previsto, os gestores estaduais, distrital e municipais do Sistema Único de Saúde (SUS) deverão organizar a rede assistencial, definir serviços de referência e estabelecer os fluxos necessários para acompanhar os pacientes em todas as etapas previstas pelo protocolo. Essas medidas visam padronizar o acesso e o monitoramento em nível federal, estadual e municipal.
O avanço regulamentar representa mudança na oferta de terapias para crianças com hemofilia A sem inibidores de fator VIII, ao introduzir alternativa subcutânea que pode reduzir a necessidade de punções venosas frequentes e melhorar a rotina de cuidados. A inclusão do emicizumabe no protocolo também implica exigência de capacitação e estrutura para registro e vigilância de efeitos adversos por parte das redes de saúde.
Com a portaria publicada em 15/10/2026, o próximo passo será a implementação prática pelas secretarias locais de Saúde, que deverão ajustar fluxos, centros de referência e sistemas de informação para garantir o acesso seguro e monitorado às crianças elegíveis, conforme os critérios estabelecidos no protocolo.